แอปพลิเคชันสำคัญสามประการของ CRISPR


10 ปีที่แล้วเปิดตัวผลงานที่ได้รับรางวัลโนเบล CRISPRหรือ cวาววับสม่ำเสมอสลับกันสั้น ๆ palindromic สั้น เป็นเครื่องมือแก้ไขจีโนมใหม่และมีประสิทธิภาพ ตั้งแต่นั้นมา แอพพลิเคชั่นที่น่าตื่นเต้นมากมายของระบบ CRISPR-Cas9 ได้รับการพัฒนาและนำเสนอ โดยให้รสชาติของสิ่งที่ยังมาไม่ถึง

ความก้าวหน้าเกิดขึ้นอย่างไม่เคยปรากฏมาก่อน การใช้งานที่หลากหลายอันน่าทึ่งสนับสนุนคำกล่าวอ้างของนักวิจัยในขณะที่ตีพิมพ์ต้นฉบับ: CRISPR จะมีผลกระทบเชิงปฏิวัติต่อวิธีที่เราสามารถใช้ประโยชน์จากวิทยาศาสตร์ดีเอ็นเอได้ การใช้งานเหล่านี้มีศักยภาพที่จะมีอิทธิพลอย่างมากต่อการรักษาภาวะสุขภาพ กระบวนการค้นพบยา และแม้แต่ความพยายามในการเปลี่ยนแปลงสภาพภูมิอากาศทั่วโลก ต่อไปนี้คือแอปพลิเคชันที่น่าสังเกตสามประการ:

ป้องกันอาการหัวใจวาย

เนื่องจากอาการหัวใจวายเป็นหนึ่งในสาเหตุสำคัญของการเสียชีวิตในประชากรทั้งหมด การค้นหาวิธีการที่เป็นนวัตกรรมสำหรับมาตรการป้องกันและตอบโต้จึงมีความจำเป็น นักวิจัยที่ Verve Therapeutics Inc. ได้ร่วมมือกับบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพเพื่อใช้การจัดลำดับจีโนมเพื่อตรวจสอบผลลัพธ์ด้านสุขภาพหัวใจวายในผู้ป่วยโรคไขมันในเลือดสูงในครอบครัว คอเลสเตอรอลสูงเป็นปัจจัยเสี่ยงที่สำคัญสำหรับโรคหัวใจและบุคคลที่มีภาวะไขมันในเลือดสูงในครอบครัวมีความเสี่ยงเป็นพิเศษ การใช้ CRISPR นักวิจัยตั้งเป้าหมายยีนสองยีนที่แตกต่างกันเพื่อลดความเสี่ยงต่อโรคหัวใจ—PCSK9 และ ANGPTL3. ยีนเหล่านี้เกี่ยวข้องโดยตรงกับการผลิตคอเลสเตอรอลในร่างกาย ซึ่งนักวิจัยของ Verve ตั้งเป้าที่จะเลิกใช้ ที่น่าสนใจคือต้องแก้ไขหรือลบตัวอักษรของจีโนมเพียงตัวเดียว

เนื่องจากนี่เป็นหนึ่งในการทดลองครั้งแรกในการสำรวจโดยใช้ CRISPR และการแก้ไข DNA ในมนุษย์โดยตรง ผลกระทบระยะยาวยังไม่เป็นที่ทราบแน่ชัด ซึ่งเป็นสิ่งสำคัญ เนื่องจากเมื่อมีการใช้การแก้ไขจีโนมในการใช้งานทางการแพทย์ การเปลี่ยนแปลงที่เกิดขึ้นกับ DNA เป็นแบบถาวร ระบบวิเคราะห์ rhAmpSeq CRISPR ของเทคโนโลยี DNA แบบบูรณาการ สำหรับใช้ในการวิจัยเท่านั้น เป็นตัวอย่างหนึ่งของเทคโนโลยีที่เอื้อต่อความรู้เกี่ยวกับผลกระทบนอกเป้าหมายที่ไม่ต้องการของรูปแบบการตัดต่อพันธุกรรมรูปแบบนี้ เมื่อเร็ว ๆ นี้ ศึกษา พบว่าเครื่องมือนี้ช่วยอธิบายอินเดลและเหตุการณ์การซ่อมแซมที่เกี่ยวข้องกับ CRISPR ได้สำเร็จ

เกี่ยวข้องกับ CRISPR ใน กระบวนการค้นพบยา คาดว่าจะเร่งความเร็วให้สามารถพัฒนาการรักษาแบบใหม่สำหรับสภาวะที่คุกคามถึงชีวิตได้ อนาคตการศึกษา ยังคงแสดงให้เห็นต่อไปว่าแนวคิดนี้กำลังกลายเป็นจริงได้อย่างไร และมีศักยภาพในการเขียนใหม่อนาคตของยาตามที่เรารู้ได้อย่างไร

ส่งผลต่อการลุกลามของโรค

ความก้าวหน้าของโรคเป็นหนึ่งในพื้นที่ที่มีการพิสูจน์แล้วว่าการแก้ไขทางพันธุกรรมมีประโยชน์ ตัวอย่างวิธีการใช้กับ โรคไข้สมองอักเสบญี่ปุ่นการติดเชื้อในสมองส่วนใหญ่พบในประเทศแถบเอเชียตะวันออกเฉียงใต้ ซึ่งเกิดจากไวรัสที่ติดต่อผ่านการกัดจากยุงที่ติดเชื้อ ไม่สามารถถ่ายทอดจากคนสู่คนได้และความชุกของมันเพิ่มขึ้นในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา

เนื่องจากไม่มีทางเลือกในการรักษา นักวิจัยจึงหันมาใช้ CRISPR เพื่อค้นหาวิธีแก้ปัญหาในการลดหรือกำจัดโรคไข้สมองอักเสบญี่ปุ่นในประชาชนทั่วไป การศึกษาล่าสุดในปี 2020 ตีพิมพ์ใน BMC จีโนมิกส์อธิบายวิธีที่ CRISPR สามารถช่วยในการกำหนดโปรไฟล์ทางพันธุกรรมสำหรับ การตอบสนองของระบบประสาทที่เกิดจากไวรัส. โดยเฉพาะการศึกษาอื่นจาก โฮสต์เซลล์และจุลินทรีย์ เสนอแนะว่าวิธีการที่ใช้ Cas12 (การกำหนดเป้าหมาย DNA) และ Cas-13 (การกำหนดเป้าหมาย RNA) สามารถใช้สำหรับทั้งการวินิจฉัยแบบใหม่และแม้แต่การรักษาโรคสำหรับโรคไวรัสกลุ่มนี้ การใช้วิธีการเหล่านี้ในการกำหนดเป้าหมายยุงที่เป็นพาหะนำไวรัสสำหรับการแก้ไขทางพันธุกรรม นักวิทยาศาสตร์จะสามารถสร้างการฉีดวัคซีนที่มีประสิทธิภาพมากขึ้นและการรักษาเชิงป้องกันอื่นๆ

แม้ว่าจะเป็นเรื่องยากที่จะทำนายทิศทางของไวรัสในขณะที่มีวิวัฒนาการ CRISPR เสนอทางเลือกที่เป็นไปได้สำหรับการมีอิทธิพลต่อการวิวัฒนาการของโรคไข้สมองอักเสบของญี่ปุ่นและการติดเชื้ออื่นๆ ที่คล้ายคลึงกัน

ต่อสู้กับการเปลี่ยนแปลงสภาพภูมิอากาศ

เนื่องจากการเปลี่ยนแปลงสภาพภูมิอากาศยังคงเป็นปัญหาสำคัญของโลก นักวิทยาศาสตร์จึงกำลังค้นหาวิธีอื่นในการสร้างกระดูกสันหลังที่มีประสิทธิภาพมากขึ้นสำหรับการผลิตอาหาร ตัดแต่งพันธุกรรมพืชโดยใช้ CRISPR เป็นขั้นตอนที่ได้รับการตรวจสอบอย่างดีซึ่งนักวิทยาศาสตร์ใช้มานานหลายปี (โดยหลักแล้วใช้ Cas9 และ Cas12a) การแก้ไขจีโนมยังสามารถใช้เพื่อปรับเปลี่ยนยีนเพื่อเพิ่มความทนทานต่อความร้อนและความแห้งแล้งในพืช

Cas12b เป็นระบบ CRISPR รุ่นใหม่ที่สามารถกำหนดเป้าหมายยีนหลายตัวในขั้นตอนเดียวในระหว่างกระบวนการแก้ไขทางพันธุกรรม เนื่องจากช่วยให้นักวิจัยสามารถระบุลำดับ DNA ได้มากกว่าหนึ่งลำดับในแต่ละครั้ง จึงสามารถดำเนินการทดลองที่เหมาะสมยิ่งขึ้นเพื่อตรวจสอบการแสดงออกของยีน วิทยาลัยเกษตรและทรัพยากรธรรมชาติมหาวิทยาลัยแมริแลนด์พบว่า ระบบ Cas12b เกี่ยวข้องกับการเปิดใช้งานการถอดรหัส มัลติเพล็กซ์ระหว่างการแก้ไขจีโนม และการเชื่อมโยงการรบกวนการถอดรหัส ผลลัพธ์จากโครงการของพวกเขามีส่วนทำให้ความจริงที่ว่า CRISPR เป็นเครื่องมือที่มีประโยชน์สำหรับทั้งการเปลี่ยนแปลงลักษณะทางพันธุกรรมและการยับยั้งหรือกระตุ้นยีนที่แยกได้ ทำให้นักวิทยาศาสตร์มีโอกาสที่จะใช้สิ่งที่ DNA มอบให้พวกเขาอยู่แล้ว

ในการเกษตร วิธี CRISPR ทั้งแบบเก่าและแบบใหม่เป็นวิธีการสำหรับนักวิจัยในการตรวจสอบโรคต่างๆ และแมลงศัตรูพืชที่รุกราน ในปัจจุบัน ความพยายามในการเพิ่มความทนทานต่อความเครียดจากสิ่งมีชีวิต การจัดการโรคที่เป็นอันตราย ปรับปรุงผลผลิตพืชผล และเพิ่มคุณค่าทางโภชนาการ เป็นส่วนหนึ่งของการมุ่งเน้นเพื่อสร้างศักยภาพสำหรับพืชดัดแปลงพันธุกรรมที่สามารถ ทนต่อการเปลี่ยนแปลงสภาพภูมิอากาศ หรือเหตุการณ์ทางธรรมชาติที่ไม่พึงประสงค์อื่นๆ

มองไปสู่อนาคตของ CRISPR

เมื่อดูตัวอย่างของสิ่งที่ CRISPR สามารถช่วยให้นักวิจัยบรรลุผลสำเร็จ เป็นที่ชัดเจนว่าไม่มีทางสิ้นสุดของความเป็นไปได้ที่เทคโนโลยีการแก้ไขยีนสามารถนำเสนอได้ แม้ว่า CRISPR จะประสบความสำเร็จมากมายในช่วงทศวรรษแรกนับตั้งแต่การค้นพบ CRISPR เป็นเครื่องมือในการแก้ไขจีโนม แต่เทคโนโลยีจะยังคงพัฒนาและขยายสิ่งที่เรารู้อยู่แล้วต่อไป ในทศวรรษหน้า นักวิจัยด้านวิทยาศาสตร์เพื่อชีวิตสามารถคาดหวังนวัตกรรมเพิ่มเติมด้วย CRISPR และเครื่องมือแก้ไขพันธุกรรมอื่นๆ ลำดับความสำคัญในการก้าวไปข้างหน้าคือการหาวิธีที่จะทำให้มั่นใจว่าเครื่องมือเหล่านี้สามารถใช้ประโยชน์ได้อย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ ในขณะที่เทคโนโลยีที่อยู่เบื้องหลังการแก้ไขจีโนมพัฒนาขึ้น แอปพลิเคชันจำนวนมากขึ้นจะถูกค้นพบอย่างไม่ต้องสงสัย นำไปสู่การค้นพบเพิ่มเติมที่สามารถเปลี่ยนโลกของเราในทางบวกได้

เกี่ยวกับผู้เขียน:


Demaris Mills เป็นประธานของ Integrated DNA Technologies ซึ่งเป็นผู้ให้บริการโซลูชันจีโนมระดับโลกที่ขับเคลื่อนความก้าวหน้าที่สร้างแรงบันดาลใจให้นักวิทยาศาสตร์ฝันใหญ่และไล่ตามการค้นพบใหม่ Mills มีประสบการณ์เกือบ 20 ปีในวงกว้างทั่วโลกในอุตสาหกรรมวิทยาศาสตร์เพื่อชีวิต จีโนมิกส์ และการวินิจฉัย และประวัติที่พิสูจน์แล้วในการขับเคลื่อนผลลัพธ์ที่ส่งผลกระทบสูง ในขณะเดียวกันก็ส่งเสริมสภาพแวดล้อมของทีมที่มีส่วนร่วม มีส่วนร่วม และมีส่วนร่วมสูง

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ: RUO – สำหรับการวิจัยเท่านั้น ไม่ใช้สำหรับขั้นตอนการวินิจฉัย. เว้นแต่จะตกลงกันเป็นลายลักษณ์อักษรเป็นอย่างอื่น IDT ไม่ได้ตั้งใจให้ผลิตภัณฑ์เหล่านี้ใช้ในการใช้งานทางคลินิก และไม่รับประกันความเหมาะสมหรือความเหมาะสมสำหรับการใช้วินิจฉัยทางคลินิกใดๆ ผู้ซื้อเป็นผู้รับผิดชอบแต่เพียงผู้เดียวสำหรับการตัดสินใจทั้งหมดเกี่ยวกับการใช้ผลิตภัณฑ์เหล่านี้และภาระผูกพันด้านกฎระเบียบหรือกฎหมายที่เกี่ยวข้อง



Source link

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *