Pharming ส่งคำขออนุมัติการตลาดไปยัง European Medicines Agency for Leniolisib

แอปพลิเคชันขึ้นอยู่กับ การขยายแบบสุ่ม ควบคุม และขยายระยะยาว ข้อมูลสำหรับ leniolisib ในการรักษา APDS ซึ่งเป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องหลักที่หายาก

การส่งนี้เป็นไปตามการให้การประเมินแบบเร่งรัด ซึ่งอนุญาตให้ตรวจสอบอย่างรวดเร็วสำหรับ leniolisib จากมาตรฐาน 210 วันเป็น 150 วัน

ไลเดน เนเธอร์แลนด์, 11 ต.ค. 2565 /CNW/ — Pharming Group NV (“Pharming” หรือ “บริษัท”) (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) ประกาศว่าได้ส่งใบสมัครการอนุมัติการตลาด (MAA) ไปยัง European Medicines Agency (EMA) สำหรับ leniolisib , สารยับยั้ง phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ) แบบเลือกรับประทานในช่องปาก เพื่อเป็นการรักษากลุ่มอาการกลุ่มอาการฟอสโฟโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลต้า (APDS) ซึ่งเป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องที่พบได้ยากในผู้ใหญ่และวัยรุ่นอายุ 12 ปีขึ้นไป

บน 1 สิงหาคม 2565Pharming ประกาศว่า leniolisib MAA ได้รับการประเมินแบบเร่งด่วนโดยคณะกรรมการ EMA สำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) การประเมินแบบเร่งรัดลดระยะเวลาการตรวจสอบจาก 210 วันเป็น 150 วัน เมื่อมีการร้องขอ EMA จะให้การประเมินแบบเร่งด่วนของ MAA หากพวกเขาตัดสินใจว่าผลิตภัณฑ์นั้นเป็นที่สนใจหลักสำหรับสาธารณสุข และโดยเฉพาะอย่างยิ่ง จากมุมมองของนวัตกรรมการรักษา การอนุญาตทางการตลาดสำหรับ leniolisib ใน EEA คาดว่าจะเกิดขึ้นในครึ่งปีแรกของปี 2566

อนุรัก เรลานหัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Pharming กล่าวว่า:

“การส่ง MAA นี้ภายใต้เส้นทางการกำกับดูแลที่เร่งรัด เป็นขั้นตอนสำคัญในการอนุมัติผลิตภัณฑ์ที่สองของเราใน EEA และเน้นย้ำถึงความมุ่งมั่นอย่างต่อเนื่องของ Pharming ในการทำให้ leniolisib ก้าวหน้าในการรักษาผู้ป่วย APDS มีความต้องการที่ไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมากสำหรับการรักษาเพื่อปรับปรุง ผลลัพธ์สำหรับผู้ป่วยเหล่านี้ซึ่งหากไม่ได้รับการรักษาอาจส่งผลให้ปอดเสียหายถาวรและมะเร็งต่อมน้ำเหลือง Leniolisib มีศักยภาพที่จะเป็นการรักษาที่ได้รับการอนุมัติครั้งแรกสำหรับโรคที่หายากและกำหนดโดยเด็กกำพร้านี้และเราหวังว่าจะทำงานร่วมกับผู้มีส่วนได้ส่วนเสียหลักต่อไป เพื่อนำผลิตภัณฑ์ใหม่นี้ไปสู่ผู้ป่วย”

เรื่องราวยังคงดำเนินต่อไป

MAA ได้รับการสนับสนุนโดยข้อมูลเชิงบวกจากการศึกษาระยะที่ II/III ของ leniolisib ประกาศเมื่อ 2 กุมภาพันธ์ 2565ซึ่งตรงตามจุดสิ้นสุดหลักร่วมของการลดขนาดต่อมน้ำเหลืองและการแก้ไขภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องในประชากรเป้าหมาย นอกจากนี้ ข้อมูลด้านความปลอดภัยจากการศึกษาพบว่า leniolisib ได้รับการยอมรับอย่างดีจากผู้เข้าร่วม ข้อมูลที่ส่งมาเป็นส่วนหนึ่งของ MAA ยังเป็นข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกระยะยาวแบบขยายฉลากแบบเปิดในผู้ป่วย APDS ที่รักษาด้วย leniolisib

เกี่ยวกับ Activated Phosphoinositide 3-Kinase เ ซินโดรม (APDS)

APDS เป็นภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องขั้นต้นที่พบได้น้อยซึ่งส่งผลกระทบต่อคนประมาณ 1 ถึง 2 คนต่อล้านคน มันเกิดจากตัวแปรในยีนทั้งสองตัวใดตัวหนึ่ง PIK3CD หรือ PIK3R1ที่ควบคุมการเจริญเติบโตของเซลล์เม็ดเลือดขาว ตัวแปรของยีนเหล่านี้ทำให้เกิดสมาธิสั้นของวิถี PI3Kδ (phosphoinositide 3-kinase delta)^1,2 การส่งสัญญาณที่สมดุลในวิถี PI3Kδ เป็นสิ่งจำเป็นสำหรับการทำงานของภูมิคุ้มกันทางสรีรวิทยา เมื่อวิถีทางนี้เป็นสมาธิสั้น เซลล์ภูมิคุ้มกันจะไม่เจริญเต็มที่และทำงานได้อย่างเหมาะสม นำไปสู่ภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องและการควบคุมที่ผิดปกติ^1,3 APDS มีลักษณะเฉพาะคือการติดเชื้อที่ปอดบริเวณปอดอย่างรุนแรงและเกิดขึ้นซ้ำๆ การเพิ่มจำนวนต่อมน้ำเหลือง^4,5 เนื่องจากอาการเหล่านี้สามารถเชื่อมโยงกับสภาวะต่างๆ ได้ รวมถึงโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องเบื้องต้นอื่นๆ ผู้ที่เป็นโรค APDS มักถูกวินิจฉัยผิดพลาดและประสบกับความล่าช้าในการวินิจฉัย 7 ปีโดยเฉลี่ย⁶ เนื่องจาก APDS เป็นโรคที่ลุกลาม ความล่าช้านี้อาจนำไปสู่การสะสมของความเสียหายเมื่อเวลาผ่านไป รวมถึงความเสียหายของปอดถาวรและมะเร็งต่อมน้ำเหลือง^4-7 วิธีเดียวที่จะวินิจฉัยภาวะนี้ได้อย่างชัดเจนคือผ่านการทดสอบทางพันธุกรรม

เกี่ยวกับ Leniolisib

Leniolisib เป็นตัวยับยั้งโมเลกุลขนาดเล็กของไอโซฟอร์มเดลต้าของหน่วยย่อยตัวเร่งปฏิกิริยา 110 kDa ของคลาส IA PI3K ที่มีกิจกรรมกระตุ้นภูมิคุ้มกันและอาจต่อต้านเนื้องอก Leniolisib ยับยั้งการผลิต phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphate (PIP3) PIP3 ทำหน้าที่เป็นตัวส่งสัญญาณมือถือที่สำคัญซึ่งกระตุ้น AKT (ผ่าน PDK1) และควบคุมการทำงานของเซลล์มากมาย เช่น การเพิ่มจำนวน การแยกความแตกต่าง การผลิตไซโตไคน์ การอยู่รอดของเซลล์ การสร้างเส้นเลือดใหม่ และเมแทบอลิซึม ซึ่งแตกต่างจาก PI3Kα และ PI3Kβ ซึ่งแสดงออกอย่างแพร่หลาย PI3Kẟ และ PI3Kγ ถูกแสดงออกในเซลล์ที่มีต้นกำเนิดของเม็ดเลือดเป็นหลัก บทบาทสำคัญของ PI3Kẟ ในการควบคุมการทำงานของเซลล์จำนวนมากของระบบภูมิคุ้มกันแบบปรับตัว (B-cells และ T cells ในระดับที่น้อยกว่า) รวมทั้งระบบภูมิคุ้มกันโดยกำเนิด (นิวโทรฟิล แมสต์เซลล์ และมาโครฟาจ) บ่งชี้อย่างชัดเจนว่า PI3Kẟ เป็น เป้าหมายการรักษาที่ถูกต้องและมีประสิทธิภาพสำหรับโรคภูมิคุ้มกันหลายชนิด จนถึงปัจจุบัน leniolisib ได้รับการยอมรับอย่างดีในระหว่างการทดลองครั้งแรกในมนุษย์ระยะที่ 1 ในอาสาสมัครที่มีสุขภาพดีและการศึกษาที่เปิดใช้งานการลงทะเบียน Phase II/III

เกี่ยวกับ Pharming Group NV

Pharming Group NV (Euronext Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ระดับโลกที่อุทิศตนเพื่อเปลี่ยนแปลงชีวิตผู้ป่วยโรคหายาก ร่างกายทรุดโทรม และอันตรายถึงชีวิต Pharming กำลังทำการค้าและพัฒนากลุ่มผลิตภัณฑ์นวัตกรรมการบำบัดทดแทนโปรตีนและยาที่มีความแม่นยำ ซึ่งรวมถึงโมเลกุลขนาดเล็ก ชีววิทยา และการบำบัดด้วยยีนที่อยู่ในช่วงเริ่มต้นจนถึงระยะสุดท้าย Pharming มีสำนักงานใหญ่ในเมือง Leiden ประเทศเนเธอร์แลนด์ และมีพนักงานทั่วโลกที่ให้บริการผู้ป่วยในกว่า 30 ตลาดในอเมริกาเหนือ ยุโรป ตะวันออกกลาง แอฟริกา และเอเชียแปซิฟิก

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดเยี่ยมชม www.pharming.com และพบกับเราที่ LinkedIn

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ประกอบด้วยแถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้า ซึ่งรวมถึงระยะเวลาและความคืบหน้าของการศึกษาพรีคลินิกของ Pharming และการทดลองทางคลินิกของผลิตภัณฑ์ที่เลือกใช้ โอกาสทางคลินิกและเชิงพาณิชย์ของ Pharming ความสามารถของ Pharming ในการเอาชนะความท้าทายที่เกิดจากการระบาดใหญ่ของ COVID-19 ของธุรกิจ และความคาดหวังของ Pharming เกี่ยวกับความต้องการเงินทุนหมุนเวียนที่คาดการณ์ไว้และทรัพยากรเงินสด ซึ่งแถลงการณ์มีความเสี่ยง ความไม่แน่นอนและการสันนิษฐานหลายประการ ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียงขอบเขต ความคืบหน้า และการขยายการทดลองทางคลินิกและการแตกสาขาของ Pharming ต้นทุนของมัน; และการพัฒนาทางคลินิก วิทยาศาสตร์ กฎระเบียบและทางเทคนิค จากความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้ ตลอดจนความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอื่นๆ ที่อธิบายไว้ในรายงานประจำปี 2021 ของ Pharming และรายงานประจำปีในแบบฟอร์ม 20-F สำหรับปีสิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2564 ที่ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์แห่งสหรัฐอเมริกา เหตุการณ์และ สถานการณ์ที่กล่าวถึงในแถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวอาจไม่เกิดขึ้น และผลลัพธ์ที่แท้จริงของ Pharming อาจแตกต่างอย่างมากและในทางลบจากที่คาดการณ์หรือโดยนัย แถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ จะกล่าวถึง ณ วันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์นี้เท่านั้นและอิงตามข้อมูลที่มีให้ Pharming ณ วันที่เผยแพร่นี้

ข้อมูลภายใน

ข่าวประชาสัมพันธ์นี้เกี่ยวข้องกับการเปิดเผยข้อมูลที่มีคุณสมบัติหรืออาจมีคุณสมบัติเป็นข้อมูลภายในตามความหมายของมาตรา 7(1) ของระเบียบว่าด้วยการละเมิดตลาดของสหภาพยุโรป

อ้างอิง

1. ลูคัส ซีแอล และคณะ นัท อิมมูนอล. 2014;15:88-97.

2. เอลไคม์ อี และคณะ เจ ภูมิแพ้ คลินิก อิมมูนอล 2016;138(1):210-218.

3. นูเนส-ซานโตส ซี, อูเซล จี, โรเซนซ์ไวก์ เอสดี เจ ภูมิแพ้ คลินิก อิมมูนอล 2019;143(5):1676-1687.

4. โคลเตอร์ TI, et al. เจ ภูมิแพ้ คลินิก อิมมูนอล 2017;139(2):597-606.

5. Maccari ME และคณะ อิมมูนอลด้านหน้า 2018;9:543.

6. เจมี่ เอ็ม และคณะ Clin Rev Allergy Immunol. 2019;วันที่ 21 พ.ค.

7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

สำหรับข้อมูลสาธารณะเพิ่มเติมติดต่อ:

Pharming Group, Leiden, เนเธอร์แลนด์
Heather Robertson ผู้จัดการฝ่ายนักลงทุนสัมพันธ์และการสื่อสารองค์กร
โทรศัพท์: +31 71 524 7400
E: [email protected]

FTI Consulting, London, UK
วิกตอเรีย ฟอสเตอร์ มิทเชล/อเล็กซ์ ชอว์/Amy Byrne
โทรศัพท์: +44 203 727 1000

การสื่อสาร LifeSpring Life Sciences, อัมสเตอร์ดัม, เนเธอร์แลนด์
Leon Melens
โทรศัพท์: +31 6 53 81 64 27
E: [email protected]

ประชาสัมพันธ์ของสหรัฐอเมริกา:
อีธาน เมเทเลนิส
โทร: +1 (917) 882 9038
E: [email protected]

ประชาสัมพันธ์ของสหภาพยุโรป:
Dan Caley
โทรศัพท์: +44 (0) 787 546 8942
E: [email protected]

โลโก้ – https://mma.prnewswire.com/media/1778344/Pharming_Group_NV_Logo.jpg

ดูเนื้อหาต้นฉบับ:https://www.prnewswire.com/news-releases/pharming-submits-a-marketing-authorisation-application-to-the-european-medicines-agency-for-leniolisib-301645354.html

ที่มา Pharming Group NV

ดูเนื้อหาต้นฉบับ: http://www.newswire.ca/en/releases/archive/October2022/11/c7385.html